慢性髓性白血病的治疗之路

摘要

慢性随性白血病(CML)的治疗目前己由最早的白消安(马利兰)、羟基脲,到异基因造血干细胞移植,到干扰素,逐渐进入酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的时代.TKI的应用是CML治疗划时代的突破,自其一代药物伊马替尼(IM)1998年开始应用以来,其二代药物尼洛替尼和达沙替尼也已证实具有较一代药物更好的疗效,并于近年上市,而更多的新的TKI也在研制、临床试验中,其更佳的疗效值得期待.众多的临床试验已证实TKI较好的疗效,伊马替尼数年前已取代异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)成为CML一线治疗的金标准,二代TKI(尼洛替尼、达沙替尼)可使约40％伊马替尼耐药患者获得完全细胞遗传学反应(CCyR),且耐受良好,作为一线治疗也已证实较伊马替尼可更快取得更高的CCyR或主要分子生物学反应(MMR),目前已与伊马替尼并列作为一线治疗的选择之一.TKI治疗仍存在治疗前如何准确预测疗效,治疗时如何克服不良反应、克服原发或继发耐药以预防、预测复发以及能否治愈CML或何时可以停药等问题.目前尚无证据TKI可治愈CML,作为公认可治愈CML的方法——造血干细胞移植目前虽已不作为一线手段常规应用,但其在CML的治疗中仍具有重要地位,在很多特定的情况下具有适应证.