嵌入开环葫芦脲的基因转染载体的设计与制备

摘要

开环葫芦脲是近些年发展较为迅速的一类超分子主体,Lyle Isaacs课题组曾深入研究了开环葫芦脲的合成机理,并首次将其用作为药物载体成功地提高了难溶药物的水溶性和生物利用度.小分子量的聚乙烯亚胺（PEI）由于其低毒性以及高的转染效率常常被应用于基因转染载体的研究，它能够与基因产生凝聚效果进而将基因传递到靶细胞。基于上述的研究，设计了一种嵌入开环葫芦脲的基因转染载体，该基因载体通过在低分子量PEI（25KDA）链上缀合一种非对称型开环葫芦脲制备而成。该基因转染载体不仅具有良好的水溶性，而且能够与基因产生较好的凝聚效果。另外，受分子识别和组装体等研究的启发，我们利用该基因载体与苯胺叶酸，苯胺聚乙二醇或者阳离子抗癌药物形成主体客体复合物来增加基因载体的靶向性，生物相容性，或者进一步功能化成为基因药物共载体。该基因转染载体的设计与制备为开环葫芦脲在基因转染领域的应用提供了基础，具有较高的研究价值以及应用价值。