母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤的治疗

摘要

母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN,原名母细胞性NK细胞淋巴瘤或CD4+CD56+追血细胞肿瘤)是一种罕见的髓系恶性肿瘤,目前尚无明确的规范化治疗方案.BPDCN在白血病细胞浸润前最常见于皮损,伴或不伴有髓外器官损害.临床症状不易进行BPDCN、良性皮损和AML皮肤浸润的鉴别.尽管许多患者在CD4、CD56的表达上存在差异或浆细胞标记物发生改变,从而加大了BPDCN同髓系及淋巴系恶性肿瘤进行鉴别的难度,但如果免疫表型为CD4+CD56+CD123+且隐性细胞系髓过氧化物酶则不难确诊BPDCN.目前化学免疫疗法尚没有可针对的靶点,但BPDCN染色体畸变使其突变特征极具特异性.目前应用于AML、ALL、MDS的化疗方案均已应用于BPDCN的治疗但复发常见且总体存活率极低.异基因移植为有适应症的患者延长缓解期甚至治愈提供了可能,但移植后复发率高达30％-40％.新药例如SL-401,一种由白喉毒素与IL-3结合重组蛋白,已在BPDCN及其他一些侵袭性髓系恶性肿瘤中应用,并在目前进行的临床试验中展现了良好的前景.未来的研究不但将奠定SL-401在治疗复发或难治性BPDCN中的地位,同时可能成为首选疗法或向移植过渡的用药.