罕见病公益领域项目管理实践

摘要

介绍了罕见病项目背景介绍，TSC专科门诊项目目标与成果，项目组织与推进，项目成功关键因素。罕见病是指那些发病率极低的疾病.罕见疾病又称"孤儿病",在中国没有明确的定义.根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病.罕见病是人类医学面临的最大挑战之一,目前已知的近7000 种罕见病,我们对它们的了解还很有限,普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段且药物往往不在医保体系中,包括中国在内的绝大多数国家的患者,面临"病无所医"、"医无所药"、" 药无所保"的窘境.