长效和短效凝血因子:新制剂的应用

摘要

血友病A和B根据血浆中因子活性可分为:轻型(＞5％-40％)、中型(1％-5％)和重型(＜1％).出血的严重程度一般由患者的基线因子水平所决定,但同时也存在着出血表现的异质性(即使是血浆凝血因子水平相同的患者,其出血严重程度和出血频率也可能存在显著的差异).反复出血导致疼痛和肌肉骨骼系统的功能障碍是血友病患者致残的最主要原因,但近年来的治疗进展已明显改善了患者的预后.早在20世纪的早期,仅有全血和新鲜冰冻血浆可用于治疗出血事件.一直到1952年,冷沉淀制备技术出现,自1965年冷沉淀成为血友病A患者的一种治疗选择.随着血浆成分分离技术的出现,1970年代第一代标准半衰期(SHL)的血浆浓缩物得以问世.这些产品宣告了预防性治疗时代的开始.