血小板生成素(Thromobopoietin,TPO)是一种新发现的造血生长因子,通过与其特异性受体MPI结合而产生生物学效应,即调节巨核细胞增殖、分化、成熟并分裂形成有功能的血小板.TPO增加循环血中血小板的作用十分类似红细胞生成素(Erythropoietin,EPO)刺激红细胞的生长.1994年以来Nature,Blood等许多国际学术杂志上发表的研究论文证实重组人TPO能够刺激哺乳动物体内生成血小板,特别是1997年Genentech公司公布了其TPOⅠ、Ⅱ期临床试验的结果,进一步证实TPO能明显刺激血小板生成,增加外周血血小板计数,TPO也作用于早期干细胞,扩大定向巨核系祖细胞池,TPO还与红细胞生成素(EPO)、干细胞因子(SCF)、白介素-3(IL-3),粒细胞集落刺激因子(G-CSF)等协同作用,促进红系和粒系祖细胞的增殖,并促进干细胞进入增殖周期.上述结果显示TPO将成为临床治疗血小板减少的特异性最强、最有效的药物. 目前研究TPO领先的包括美国Amgen公司、Genentech公司和沈阳三生制药股份有限公司(以下简称三生公司),其中Amgen公司为E.coli表达的截短TPO分子(MegakaryocyteGrowth and Development Factor,MGDF),由于在分子结构上与天然TPO存在较大差异,MGDF在进行血小板动员试验的患者体内产生了中和性抗体,于1998年暂停了这一试验.Genen-tech公司和三生公司研制的TPO为哺乳动物细胞表达的糖基化全长TPO,临床效果很好,目前都在进行Ⅲ期临床试验. 三生公司自1995年起对重组人血小板生成素进行了细胞株构建、产物表达、纯化、检定及一系列临床前试验,1997年被国家科委列入国家"863"计划,此后在产品研制、报批和临床实验等多方面取得了明显进展,截至2002年2月,已完成Ⅰ、Ⅱ期临床试验,试验结果良好.本文是，1 重组人血小板生成素简介，2.重组人血小板生成素的研究，3.应用前景。
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