低危骨髓增生异常综合征的治疗进展

摘要

国际预后评分系统(IPSS)将骨髓增生异常综合征(MDS)患者分成四组：低危组、中危1组、中危2组和高危组。在选择治疗时，又将前两组作为较低危组，后两组作为较高危组进行治疗考虑。较低危的MDS由于较少进展为AML，中位生存期较长，治疗的主要目的是提高生活质量、提高外周血细胞数量、纠正贫血、出血与感染。无症状的轻度的血细胞减少可予以观察，不必治疗;有贫血症状者可根据有无孤立性del 5q染色体异常情况决定治疗，有孤立性del 5q染色体异常，给予来那度胺治疗，否则首选促红细胞生成素(EPO)治疗，治疗前应检测EPO水平与铁蛋白水平，EPO水平低于500u/L者且每月输血量少于2单位者EPO疗效较好。EP0治疗一个月无效且患者为难治性贫血伴有环状铁粒幼细胞(RARS)可加用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)或粒-单细胞集落刺激因子(GM-CSF)。一般EPO治疗2个月无效者可停用。去铁荆一般用于铁蛋白水平高于2000 ng/ml的低危MDS患者。如患者年轻、有多系列血细胞减少、骨髓没有或只有极少量的原始细胞、正常的染色体核型和HLADR15阳性的MDS患者可以应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)/和环孢菌素(CA-S)，免疫抑制剂一般用于EPO无效的MDS。MDS伴中性粒细胞减少者一般不建议使用G-CSF和GM-CSF，伴发感染时可短期使用。此外，反应停也可用于这组患者，惟副反应较大，患者难以耐受。降甲基化药物如地西他滨等也正试用于临床。