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METHODS AND COMPOSITIONS FOR INHIBITION OF HAO1 (HYDROXYACID OXIDASE 1 (GLYCOLATE OXIDASE)) GENE EXPRESSION

机译：抑制HAO1（羟基酸氧化酶1（乙醇酸氧化酶））基因表达的方法和组合物

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The invention relates methods of using RNAi agents to inhibit expression of HAO1 and methods of treating subjects having primary hyperoxaluria, e.g., PH1.

机译：本发明涉及使用RNAi试剂抑制HAO1表达的方法以及治疗原发性高草酸尿症（例如PH1）的受试者的方法。

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公开/公告号WO2022119873A1

专利类型
公开/公告日2022-06-09

原文格式PDF
申请/专利权人 ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC.;
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申请/专利号WO2021US61315
发明设计人 MCGREGOR TRACY L.;GANSNER JOHN MICHAEL;BHAN ISHIR;
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申请日2021-12-01
分类号C12N15/113;A61K31/713;
国家 US
入库时间 2022-08-25 01:31:46

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