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CRISPR GENE THERAPY OF FUSION GENE RELATED CANCERS

机译:融合基因相关癌症的Crispr基因治疗

摘要

The present invention relates to a composition comprising a first gRNA bound to an RNA-guided endonuclease forming a first ribonucleoprotein complex, said first gRNA comprises a first targeting sequence being complementary for a first target sequence in an intron in the 5' upstream part of a fusion gene; and a second gRNA bound to an RNA-guided endonuclease forming a second ribonucleoprotein complex, said second gRNA comprises a second targeting sequence being complementary for second target sequence in an intron in the 3' downstream part of the fusion gene. Such compositions may find use in the treatment of fusion gene related cancers.
机译:本发明涉及一种组合物,其包含与形成第一核糖蛋白复合物的RNA引导的内切核酸酶结合的第一GRNA的组合物,所述第一GRNA包含第一靶向序列,其在5'上游部分中的内含子中的第一靶序列互补 融合基因; 并且与形成第二核糖核酸蛋白复合物的RNA引导的内切核酸酶结合的第二GRNA,所述第二GRNA包括第二靶向序列,其在融合基因的3'下游部分中的内含子中的第二靶序列互补。 这些组合物可用于治疗融合基因相关癌症的用途。

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