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CATIONIC LIPID COMPOUNDS AND COMPOSITIONS THEREOF FOR USE IN THE DELIVERY OF MESSENGER RNA

机译:用于递送信使RNA的阳离子脂质化合物及其组合物

摘要

The compounds disclosed herein compound of Formula (I), substructures thereof, and pharmaceutically acceptable salts thereof. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.
机译:本文公开的化合物的式(I)化合物,其亚结构和其药学上可接受的盐。 本文提供的化合物可用于递送和表达mRNA和编码蛋白,例如作为脂质体递送载体的组分,因此可用于治疗各种疾病,疾病和病症,例如与一种或缺乏缺乏的疾病 更多蛋白质。

著录项

  • 公开/公告号EP3883917A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-09-29

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 TRANSLATE BIO INC.;

    申请/专利号EP20190818450

  • 发明设计人 DEROSA FRANK;KARVE SHRIRANG;ZHANG YI;

    申请日2019-11-20

  • 分类号C07C215/24;A61K9/127;A61K31/7105;A61K35/15;A61K47/18;A61K47/50;A61K48;C12N15/88;

  • 国家 EP

  • 入库时间 2022-08-24 21:20:44

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