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COMPLEMENT COMPONENT C3 IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF FOR TREATING OR PREVENTING COMPLEMENT COMPONENT C3-ASSOCIATED DISEASES

机译:补体组分C3 IRNA组合物及其使用方法,用于治疗或预防补体组分C3相关疾病

摘要

The present invention provides iRNA agents, e.g., double stranded iRNA agents, that target the complement component C3 gene and methods of using such iRNA agents for treating or preventing C3 -associated ocular diseases or C3-associated neurodegenerative diseases.
机译:本发明提供IRNA试剂,例如双链IRNA剂,其靶向补体组分C3基因和使用这种IRNA试剂来治疗或预防C3 - 相关的眼部疾病或C3相关神经变性疾病的方法。

著录项

  • 公开/公告号WO2021178607A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-09-10

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC.;

    申请/专利号WO2021US20777

  • 发明设计人 KEATING MARK;MCININCH JAMES D.;

    申请日2021-03-04

  • 分类号C12N15/113;A61K31/713;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 20:58:40

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