补体组分C5 iRNA组合物及其使用方法

摘要

本发明涉及iRNA例如双链核糖核酸(dsRNA)、靶向补体组分C5基因的组合物以及使用此种iRNA(例如dsRNA)、组合物来抑制C5的表达并且治疗患有一种补体组分C5相关联的疾病(例如，阵发性睡眠性血红蛋白尿症)的受试者的方法。