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MANNAN BINDING LECTIN SERINE PEPTIDASE 2 (MASP2) IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF

机译:甘露甘露甘露结合凝集素丝氨酸肽酶2(MASP2)IRNA组合物及其使用方法

摘要

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the mannan binding lectin serine peptidase 2 gene (MASP2). The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a MASP2 gene and to methods of preventing and treating a MASP2-associated disorders, e.g., arthritis, IgA nephropathy, thrombotic microangiopathy, diabetic nephropathy and membranous nephropathy.
机译:本发明涉及RNAi剂,,双链RNA(DSRNA)剂,靶向甘露甘露甘露甘露苷肽丝氨酸肽酶2基因(MASP2)。 本发明还涉及使用这种RNAi剂来抑制MASP2基因的表达和预防和治疗MASP2相关疾病的方法,例如,关节炎,IgA肾病,血栓形成微扰动,糖尿病肾病 和膜状的肾病。

著录项

  • 公开/公告号WO2021168148A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-08-26

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC.;

    申请/专利号USUS2021/018624

  • 发明设计人 MCININCH JAMES D.;BORODOVSKY ANNA;

    申请日2021-02-18

  • 分类号C07H21/02;C12N15/113;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 20:49:51

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