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Patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) iRNA compositions and methods of use thereof

机译:含有3(PNPLA3)IRNA组合物及其使用方法的凝胶蛋白样磷脂酶结构域

摘要

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting the Patatin-Like Phospholipase Domain Containing 3 (PNPLA3) gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a PNPLA3 gene and methods of treating subjects having Nonalcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD) and/or a PNPLA3-associated disorder.
机译:本发明涉及RNAi试剂,例如双链RNAi剂,靶向含有3(PNPLA3)基因的小肽样磷脂酶结构域,以及使用这种RNAi剂来抑制PNPLA3基因表达的方法和治疗非酒精的受试者的方法脂肪肝疾病(NAFLD)和/或PNPLA3相关疾病。

著录项

  • 公开/公告号US11052103B2

    专利类型

  • 公开/公告日2021-07-06

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC.;

    申请/专利号US201916267615

  • 发明设计人 KEVIN FITZGERALD;GREGORY HINKLE;

    申请日2019-02-05

  • 分类号C12N15/113;C07H21/02;A61K31/7125;C12P19/34;C12Q1/68;C07H19/067;C07H19/167;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 19:44:46

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