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ALLELE-SPECIFIC SILENCING OF TRANSFORMING GROWTH FACTOR BETA INDUCED GENE WITH R124H MUTATION USING SHORT INTERFERING RNA

机译:用短干扰RNA使用R 12 4 H突变转化生长因子β诱导基因的等位基因特异性沉默

摘要

The present disclosure relates to a ribonucleic acid (RNA) complex and methods of use thereof for preventing, ameliorating or treating symptoms associated with granular corneal dystrophy type 2 in a subject.
机译:本公开涉及核糖核酸(RNA)复合物及其使用方法,用于预防,改善或治疗受试者中粒状角膜营养型2型相关的症状。

著录项

  • 公开/公告号WO2021117009A2

    专利类型

  • 公开/公告日2021-06-17

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 MOORE TARA;

    申请/专利号WO2020IB61852

  • 发明设计人 KOWALCZYK AMANDA;

    申请日2020-12-11

  • 分类号C12N15/11;

  • 国家 IB

  • 入库时间 2022-08-24 19:27:11

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