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TREATMENT OF HEREDITARY ANGIOEDEMA WITH LIVER-SPECIFIC GENE THERAPY VECTORS

机译:用肝脏特异性基因治疗载体治疗遗传性血统

摘要

Provided herein are compositions and methods for treating a Cl esterase inhibitor deficiency by normalizing levels of the Cl esterase inhibitor protein in a subject having HAE.
机译:本文提供了用于通过在具有Hae的受试者中的Cl酯酶抑制剂蛋白的水平进行标准化来治疗Cl酯酶抑制剂缺乏的组合物和方法。

著录项

  • 公开/公告号WO2021097157A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-05-20

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.;

    申请/专利号WO2020US60337

  • 发明设计人 COLOSI PETER;

    申请日2020-11-13

  • 分类号C07K14/81;A61P7/10;C12N15/86;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 18:51:16

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