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Rna Interference Mediated Inhibition of Gene Expression Using Multifunctional Short Interfering Nucleic Acid (Multifunctional Sina)

机译:Rna干扰介导的多功能短干扰核酸抑制基因表达(多功能新浪网)

摘要

The present invention concerns methods and nucleic acid based reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, veterinary, agricultural, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to multifunctional short interfering nucleic acid (multifunctional siNA) molecules that modulate the expression of one or more genes in a biologic system, such as a cell, tissue, or organism via RNA interference (RNAi). The bifunctional short interfering nucleic acid (multifunctional siNA) molecules of the invention can target more than one regions of nucleic acid sequence in a single target nucleic acid molecule or can target regions of nucleic acid sequence in differing target nucleic acid molecules. The self multifunctional siNA molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.
机译:本发明涉及在各种应用中可用于调节基因表达的方法和基于核酸的试剂,包括在治疗,兽医,农业,诊断,靶标验证和基因组发现应用中的应用。具体地,本发明涉及多功能短干扰核酸(多功能siNA)分子,其通过RNA干扰(RNAi)调节生物系统例如细胞,组织或生物中的一个或多个基因的表达。本发明的双功能短干扰核酸(多功能siNA)分子可以靶向单个靶核酸分子中的一个以上核酸序列区域,或者可以靶向不同靶核酸分子中的核酸序列区域。自我多功能siNA分子可用于治疗对细胞,组织或生物体中基因表达或活性的调节有反应的任何疾病或病症。

著录项

  • 公开/公告号US2008039412A1

    专利类型

  • 公开/公告日2008-02-14

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 VASANT JADHAV;SHAWN ZINNEN;

    申请/专利号US20050597755

  • 发明设计人 VASANT JADHAV;SHAWN ZINNEN;

    申请日2005-02-09

  • 分类号A61K31/70;A61P43;C07H19;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-21 20:13:44

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