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A DOMINANT NEGATIVE MUTANTS OF SAM68 FOR USE IN THE TREATMENT OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA)

机译：SAM68的主要阴性突变体，用于治疗脊髓肌肉萎缩症（SMA）

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摘要

The present invention relates to the use of dominant negative mutants of Sam68 for the manufacture of a medicament for the treatment of spinal muscular atrophy, to nucleic acids coding for such mutants and to vectors and methods related thereto.

机译：本发明涉及Sam68的显性负突变体在制备用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物中的用途，涉及编码此类突变体的核酸以及与之相关的载体和方法。

著录项

公开/公告号EP2384202A1

专利类型
公开/公告日2011-11-09

原文格式PDF
申请/专利权人 FONDAZIONE SANTA LUCIA;
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申请/专利号EP20100700751
发明设计人 PARONETTO MARIA PAOLA;PEDROTTI SIMONA;
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申请日2010-01-20
分类号A61K48;C07K14/47;
国家 EP
入库时间 2022-08-21 17:53:20

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