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Diagnosis and treatment of multiple sulfatase deficiency and other sulfatase deficiencies

机译:多种硫酸酯酶缺乏症和其他硫酸酯酶缺乏症的诊断和治疗

摘要

Disclosed is a composition comprising: (a) Iduronate 2-Sulfatase produced by mammalian cells co-expressing the Iduronate 2-Sulfatase and a formylglycine generating enzyme (FGE), and (b) a pharmaceutically acceptable carrier, excipient or diluent wherein the Iduronate 2-Sulfatase has increased ratio percentage of active Iduronate 2- Sulfatase as compared to a control Iduronate 2-Sulfatase produced by the same mammalian cells in the absence of the FGE.
机译:公开了一种组合物,其包含:(a)由哺乳动物细胞共表达所述碘酸2-硫酸酯酶和甲酰甘氨酸生成酶(FGE)产生的碘酸2-硫酸酯酶,和(b)药学上可接受的载体,赋形剂或稀释剂,其中所述碘酸膦酸酯2与由相同哺乳动物细胞在不存在FGE的情况下产生的对照Iduronate 2-硫酸酯酶相比,-硫酸酯酶具有更高的活性Iduronate 2-硫酸酯酶比率。

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