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CHIMERIC NUCLEASE FOR SPECIFICALLY RECOGNIZING AND REPAIRING Β THALASSEMIA BETA-GLOBIN GENE

机译:嵌合核酸酶,用于特异性识别和修复地中海贫血β-球蛋白基因

摘要

Disclosed is chimeric nuclease TALE-ISceI, in which FokI in TALEN is replaced with fusion protein obtained by transformed I-SceI. The chimeric nuclease TALE-ISceI can specifically recognize and repair a β thalassemia β-globin gene and can be used for treating β-thalassemia.
机译:公开了嵌合核酸酶TALE-ISceI,其中TALEN中的FokI被通过转化的I-SceI获得的融合蛋白替代。嵌合核酸酶TALE-ISceI可以特异性地识别和修复β地中海贫血β-珠蛋白基因,并且可以用于治疗β地中海贫血。

著录项

  • 公开/公告号WO2016086768A1

    专利类型

  • 公开/公告日2016-06-09

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 TSINGHUA UNIVERSITY;

    申请/专利号WO2015CN94901

  • 发明设计人 KEE KEH KOOI;LIN JIAN FEI;

    申请日2015-11-18

  • 分类号C07K19;C07K14;C12N9/22;C12N15/62;C12N15/85;A61K38/46;A61K48;A61P7/06;

  • 国家 WO

  • 入库时间 2022-08-21 14:17:40

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