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use of lysosomal acid lipase for treatment of lysosomal acid lipase deficiency in patients

机译:溶酶体酸性脂肪酶治疗患者溶酶体酸性脂肪酶缺乏症

摘要

Use of lysosomal acid lipase for treatment of lissomal acid lipase deficiency in patients. The present invention provides treatment for lal deficiency (e.g., wolman's disease, cesd) comprising administering to a mammal a therapeutically effective amount of lysosomal acid lipase at an effective dosage frequency. Methods of enhancing liver growth and function, increasing tissue lal concentration and increasing lal activity in a human patient suffering from lal deficiency are also provided.
机译:溶酶体酸性脂肪酶在治疗患者中的lissomal酸性脂肪酶缺乏症中的应用。本发明提供了对所有缺陷的治疗(例如,沃尔曼病,cesd),包括以有效的剂量频率向哺乳动物施用治疗有效量的溶酶体酸性脂肪酶。还提供了在患有lal缺乏症的人类患者中增强肝生长和功能,增加组织lal浓度和增加lal活性的方法。

著录项

  • 公开/公告号BR112013005673A2

    专利类型

  • 公开/公告日2017-09-19

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 SYNAGEVA BIOPHARMA CORP;

    申请/专利号BR20131105673

  • 发明设计人 ANTHONY QUINN;

    申请日2011-09-09

  • 分类号A61K31/135;A61K31/366;A61K31/397;A61K38/46;A61P3/06;

  • 国家 BR

  • 入库时间 2022-08-21 13:40:48

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