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METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING DYSTROGLYCANOPATHY DISORDERS

机译:治疗营养不良性神经病变的方法和成分

摘要

The invention relates to synthetic polynucleotides encoding fukutin related protein (FKRP). The invention further relates to nucleic acid constructs comprising the synthetic polynucleotides and methods of using these synthetic polynucleotides to treat dystroglycanopathy disorders.
机译:本发明涉及编码福建蛋白相关蛋白(FKRP)的合成多核苷酸。本发明进一步涉及包含合成多核苷酸的核酸构建体,以及使用这些合成多核苷酸治疗肌营养不良症的方法。

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