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METHODS AND COMPOSITIONS FOR UNSILENCING IMPRINTED GENES

机译:沉默印迹基因的方法和成分

摘要

The present invention provides methods and compositions for inducing expression of Ube3a in a cell by contacting the cell with a topoisomerase inhibitor. Particular embodiments include a method of treating a genomic imprinting disorder, such as Angelman syndrome, in a subject by administering to the subject an effective amount of a topoisomerase inhibitor.
机译:本发明提供了通过使细胞与拓扑异构酶抑制剂接触来诱导Ube3a在细胞中表达的方法和组合物。特定的实施方案包括通过向受试者施用有效量的拓扑异构酶抑制剂来治疗受试者的基因组印迹障碍例如Angelman综合征的方法。

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