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TREATMENT OF UREA CYCLE DISORDERS IN NEONATES AND INFANTS

机译：新生儿和婴儿尿素循环系统疾病的治疗

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摘要

Nitrogen scavenging drugs such as glycerol phenylbutyrate can be administered safely to infants and toddlers with urea cycle disorders by adjusting the dosage based on one or more biomarkers selected from the group consisting of urinary-PAGN and plasma PAA:PAGN ratio.

机译：尿素周期异常的婴幼儿可以通过基于一种或多种选自尿PAGN和血浆PAA：PAGN比例的生物标志物来调整剂量，从而安全地向患有尿素循环障碍的婴幼儿施用除氮药物，例如甘油丁酸甘油酯。

著录项

公开/公告号US2017348269A1

专利类型
公开/公告日2017-12-07

原文格式PDF
申请/专利权人 HORIZON THERAPEUTICS LLC;
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申请/专利号US201715684876
发明设计人 BRUCE SCHARSCHMIDT;MASOUD MOKHTARANI;
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申请日2017-08-23
分类号A61K31/216;G01N33/50;A61K9;G01N33/84;
国家 US
入库时间 2022-08-21 12:58:59

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