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Methods for the treatment of Danon disease and other disorders of autophagy

机译:治疗达农病和其他自噬疾病的方法

摘要

This disclosure provides gene therapy vectors comprising a polynucleotide encoding one or more isoforms of lysosome-associated membrane protein 2 (
机译:本公开提供了基因治疗载体,其包含编码溶酶体相关膜蛋白2(一种或多种同工型)的多核苷酸。

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