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Modified polynucleotides for the production of cytoplasmic and cytoskeletal proteins

机译:用于生产细胞质和细胞骨架蛋白的修饰多核苷酸

摘要

The invention relates to compositions including polynucleotides encoding polypeptides which have been chemically modified by replacing the uridines with 1-methyl-pseudouridine to improve one or more of the stability and/or clearance in tissues, receptor uptake and/or kinetics, cellular access by the compositions, engagement with translational machinery, mRNA half-life, translation efficiency, immune evasion, protein production capacity, secretion efficiency, accessibility to circulation, protein half-life and/or modulation of a cell's status, function, and/or activity.
机译:本发明涉及包含编码多核苷酸的多核苷酸的组合物,所述多核苷酸编码通过用1-甲基-伪杜里定取代尿苷而被化学修饰的多肽,以改善组织中的稳定性和/或清除,受体摄取和/或动力学,细胞进入中的一种或多种。组成,与翻译机制的结合,mRNA半衰期,翻译效率,免疫逃逸,蛋白质生产能力,分泌效率,循环的可及性,蛋白质半衰期和/或细胞状态,功能和/或活性的调节。

著录项

  • 公开/公告号US10463751B2

    专利类型

  • 公开/公告日2019-11-05

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 MODERNATX INC.;

    申请/专利号US201715425645

  • 发明设计人 ANTONIN DE FOUGEROLLES;JUSTIN GUILD;

    申请日2017-02-06

  • 分类号A61K48;A61K31/7115;A61K38/17;A61K47/54;A61K9/127;C07K14/005;C12N15/11;C12N9;C12N15/85;C07K14/47;C07K14/62;C12N9/88;C07K14/705;C07K14/505;C07K14/535;C12N9/64;C12N9/10;C12N9/42;C12N15/87;C12P13/04;A61K38/45;C12N9/16;C12N9/24;C12N15/52;C07K14/435;C12P21;C07K14/485;C07H21/02;C07K14/475;C07K14/495;C07K14/525;C07K14/54;C07K14/56;C07K14/61;C07K14/745;C07K16/28;C07K16/40;C12N9/02;C12N9/12;C12N9/68;A61K9/14;A61K9/51;A61K38/18;A61K38/19;A61K38/21;A61K38/48;C07K14/515;C07K16;A61K38;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-21 12:14:35

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