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METHOD OF TREATMENT OF SHWACHMAN-DIAMOND SYNDROME

机译：舒瓦曼钻石综合症的治疗方法

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The invention relates to compounds for the treatment of ribosomopathies. In particular, it refers to compounds for the treatment of Shwachman-Diamond Syndrome (SDS) and other ribosomopathies, such as Diamond-Blackfan Anemia (DBA), X-linked dyskeratosiscongenita (DKC) and Treacher Collins syndrome (TCS).

机译：本发明涉及用于治疗核糖体病的化合物。特别是，它是指用于治疗Shwachman-Diamond综合征（SDS）和其他核糖体病，例如Diamond-Blackfan贫血（DBA），X连锁性角化不全症（DKC）和Treacher Collins综合征（TCS）的化合物。

著录项

公开/公告号US2019231753A1

专利类型
公开/公告日2019-08-01

原文格式PDF
申请/专利权人 MARCO CIPOLLI;
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申请/专利号US201716332913
发明设计人 MARCO CIPOLLI;VALENTINO BEZZERRI;BAROUKH MAURICE ASSAEL;
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申请日2017-09-13
分类号A61K31/4245;A61P1/18;A61P7/06;A61P43;
国家 US
入库时间 2022-08-21 12:08:40

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