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OLIGONUCLEOTIDE MODULATORS OF B-CELL CLL/LYMPHOMA 11A (BCL11A) AND USES THEREOF.

机译:B细胞CLL /淋巴瘤11A(BCL11A)的寡核苷酸调节剂及其用途。

摘要

The present invention provides, among other things, oligonucleotide modulators (e.g., inhibitors) of B cell lymphoma/leukemia 11A (BCL11A) and improved methods and composition for treating BCL11A-related diseases, disorders or conditions based on such modulators.
机译:本发明尤其提供了B细胞淋巴瘤/白血病11A(BCL11A)的寡核苷酸调节剂(例如抑制剂),以及基于此类调节剂治疗BCL11A相关疾病,病症或病状的改进的方法和组合物。

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