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ADENO-ASSOCIATED VIRUS COMPOSITIONS FOR RESTORING F8 GENE FUNCTION AND METHODS OF USE THEREOF

机译：还原F8基因功能的可与病毒相关的病毒组合物及其使用方法

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摘要

Provided herein are adeno-associated virus (AAV) compositions that can restore F8 gene function in cell. Also provide are packaging systems for making the adeno-associated virus compositions.

机译：本文提供了可以在细胞中恢复F8基因功能的腺伴随病毒（AAV）组合物。还提供了用于制备腺相关病毒组合物的包装系统。

著录项

公开/公告号WO2019161365A1

专利类型
公开/公告日2019-08-22

原文格式PDF
申请/专利权人 HOMOLOGY MEDICINES INC.;CITY OF HOPE;
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申请/专利号WO2019US18502
发明设计人 CHATTERJEE SASWATI;SMITH LAURA JANE;ELLSWORTH JEFF LYNN;RUBIN HILLARD;WRIGHT JASON BOKE;MCSWIGGEN JAMES ANTHONY;
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申请日2019-02-19
分类号C12N15;C12N15/09;A61K48;
国家 WO
入库时间 2022-08-21 11:53:29

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