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siRNAs with vinylphosphonate at the 5' end of the antisense strand

机译:在反义链的5'末端带有乙烯基膦酸酯的siRNA

摘要

The present invention relates to nucleic acids for inhibiting expression of a target gene in a cell, comprising at least one duplex region that comprises at least a portion of a first strand and at least a portion of a second strand that is at least partially complementary to the first strand, wherein said first strand is at least partially complementary to at least a portion of RNA transcribed from said target gene to be inhibited. The first strand of the nucleic acid has a terminal 5' (E)-vinylphosphonate nucleotide that is linked to the second nucleotide in the first strand by a phosphodiester linkage.
机译:本发明涉及用于抑制靶基因在细胞中表达的核酸,其包含至少一个双链体区,其包含与第一链的至少一部分互补的第一链的至少一部分和与第二链的至少一部分互补的第二部分的至少一部分。第一链,其中所述第一链与从要抑制的所述靶基因转录的RNA的至少一部分至少部分互补。核酸的第一链具有末端5'(E)-乙烯基膦酸酯核苷酸,其通过磷酸二酯键与第一链中的第二核苷酸连接。

著录项

  • 公开/公告号AU2019247637A1

    专利类型

  • 公开/公告日2020-10-22

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 SILENCE THERAPEUTICS GMBH;

    申请/专利号AU20190247637

  • 发明设计人 WEINGÄRTNER ADRIEN;BETHGE LUCAS;

    申请日2019-04-05

  • 分类号C12N15/113;C12N15/11;

  • 国家 AU

  • 入库时间 2022-08-21 11:11:46

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