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Adeno-associated viral gene therapy for 21-hydroxylase deficiency

机译：腺相关病毒基因治疗21-羟化酶缺乏症

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摘要

Disclosed herein are recombinant adeno-associated viral vectors expressing 21-hydroxylase (21OH) protein and related uses for treating 21OH deficiency.

机译：本文公开了表达21-羟化酶（21OH）蛋白的重组腺相关病毒载体以及用于治疗21OH缺乏症的相关用途。

著录项

公开/公告号KR20200110376A

专利类型
公开/公告日2020-09-23

原文格式PDF
申请/专利权人 아드레나스 테라퓨틱스 인코포레이티드;
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申请/专利号KR20207023328
发明设计人 부그네레스 피에르;가오 구안핑;
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申请日2019-01-17
分类号C12N15/86;A61K39/12;C12N9/02;
国家 KR
入库时间 2022-08-21 11:05:56

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