用于在溶酶体贮积症或糖原贮积病的治疗中使用的作为胞吐作用活化化合物的比卡鲁胺类似物或(S)-比卡鲁胺

摘要

本发明提供一种通过用促进胞吐作用、优选溶酶体胞吐作用的化合物治疗而用于溶酶体贮积病和糖原贮积病的疗法。用胞吐作用激活化合物处理来自受不同溶酶体贮积症影响的患者的细胞导致溶酶体中毒性底物的积聚减少，从而允许治疗、预防和缓解许多溶酶体贮积症的症状。