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肌肉和视网膜特异性的新型腺相关病毒衣壳蛋白

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摘要

本发明涉及新型AAV衣壳蛋白、编码该衣壳蛋白的核酸分子、包含该衣壳蛋白的载体以及包含该载体的药物。本发明的AAV载体具有良好的肌肉和视网膜组织靶向特异性，其可作为治疗性基因的送递载体用于治疗相关疾病。

公开/公告号CN113121653B

专利类型发明专利
公开/公告日2021-11-19

原文格式PDF
申请/专利权人上海信致医药科技有限公司;
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申请/专利号CN202110420840.3
发明设计人赵锴;杜增民;郑静;肖啸;陈晨;吴侠;蒋威;杨晨;程诚;赵阳;王利群;
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申请日2021-04-19
分类号C07K14/015(20060101);C12N15/35(20060101);C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101);A61P27/02(20060101);A61P21/00(20060101);
代理机构31300 上海华诚知识产权代理有限公司;
代理人徐颖聪
地址 201108 上海市闵行区景联路389号5幢127室
入库时间 2022-08-23 12:49:09

1. 肌肉和视网膜特异性的新型腺相关病毒衣壳蛋白 [P] . 中国专利： CN113121653B . 2021.11.19
2. 视网膜和肌肉高亲和性腺相关病毒衣壳蛋白及相关应用 [P] . 中国专利： CN113121652A . 2021-07-16
3. Mutated adeno-associated viral capsid protein, AAV particles comprising same and liver specific AAV vector gene therapy [P] . KR20210144836A . 2021-11-30

机译：突变的腺相关病毒衣壳蛋白，包含相同和肝脏特异性AAV载体基因疗法的AAV颗粒
4. ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR DELIVERY OF MUSCLE SPECIFIC MICRO-DYSTROPHIN TO TREAT MUSCULAR DYSTROPHY [P] . US2021128749A1 . 2021-05-06

机译：腺相关病毒载体传递的肌肉特异性微营养蛋白治疗肌肉营养不良症
5. ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR DELIVERY OF MUSCLE SPECIFIC MICRO-DYSTROPHIN TO TREAT MUSCULAR DYSTROPHY [P] . EP3807413A1 . 2021-04-21

机译：腺相关病毒载体传递的肌肉特异性微营养蛋白治疗肌肉营养不良症