内源性超支化聚精胺阳离子基因载体及其制备方法与应用

摘要

本发明公开了一种内源性超支化聚精胺阳离子基因载体及其制备方法与应用。该基因载体的制备方法包括如下步骤：(1)将内源性单体溶于有机溶剂中，在无水无氧条件下加入保护剂，在20～30℃条件下搅拌反应，得到被保护的内源性单体I；(2)将内源性单体I溶于水中，再加入可生物降解连接剂，在60～80℃条件下进行加成反应，再加入乙醚使产物沉淀，得到聚合物II；(3)向聚合物II中加入脱保护剂进行反应，过滤，冷冻干燥，得到内源性超支化聚精胺阳离子基因载体。本发明中获得的基因载体兼具可生物降解和无毒性代谢，能够凝聚、输送核酸药物，将其与核酸药物复合，可获得用于治疗DME的纳米复合粒子，实现安全高效的基因治疗。