用于治疗莱伯氏先天性黑蒙-1（LCA1）的RAAV-鸟苷酸环化酶组合物及方法

摘要

公开了病毒载体组合物，其包含表达一种或多种有生物活性的哺乳动物鸟苷酸环化酶蛋白的多核苷酸序列。还公开了将它们用于预防、治疗和/或改善至少部分源自于体内鸟苷酸环化酶缺陷的疾病、病症、异常状态或机能障碍的至少一种或多种症状的方法。在特定实施方案中，使用重组腺相关病毒（rAAV）载体来治疗或改善莱伯氏先天性黑蒙以及由功能性视网膜特异性鸟苷酸环化酶1（retGC1）的不存在或减少所引起的其他病症的症状。