胆色素原脱氨酶基因治疗

摘要

本发明涉及编码人胆色素原脱氨酶的核苷酸序列，所述序列经优化用于在哺乳动物细胞中更高地表达。本发明还涉及包含此类优化的合成编码序列的DNA构建体，其用于胆色素原脱氨酶缺乏所引起的诸如急性间歇性卟啉病的疾病状况的基因治疗。因此，本发明涉及包含编码人胆色素原脱氨酶的核苷酸序列的核酸或核酸构建体，其中至少320个编码人胆色素原脱氨酶的密码子与SEQ ID NO：1中的密码子相同，或其中至少305个编码人胆色素原脱氨酶的密码子与SEQ ID NO：3中的密码子相同。