用于调节剪接的方法和组合物

摘要

本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用所述小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。