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用于治疗色素性视网膜炎的组合物和方法

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本公开涉及用于通过施用包含RPGRORF15序列的rAAV载体来治疗色素性视网膜炎的组合物和方法。

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公开/公告号CN113382770A

专利类型发明专利
公开/公告日2021-09-10

原文格式PDF
申请/专利权人夜星克有限公司;
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申请/专利号CN201980075626.X
发明设计人 G·S·鲁滨逊;T·昂吉;
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申请日2019-09-23
分类号A61P27/02(20060101);C12N15/861(20060101);A61K35/761(20060101);C07K14/47(20060101);
代理机构11287 北京律盟知识产权代理有限责任公司;
代理人范海云
地址英国伯克郡
入库时间 2023-06-19 12:32:17

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2023-10-31

发明专利申请公布后的撤回 IPC(主分类):C12N15/861 专利申请号:201980075626X 申请公布日:20210910

发明专利申请公布后的撤回

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1. 用于治疗色素性视网膜炎的组合物和方法 [P] . 中国专利： CN113382770A . 2021-09-10
2. 色素性视网膜炎的酶治疗法以及试剂盒形式的相关药物组合物 [P] . 中国专利： CN1671411A . 2005-09-21
3. use of a compound selected from the group consisting of a proteasome inhibitor, an autophagy inhibitor, a lysosomal inhibitor, an golgi er protein transport inhibitor, an hsp90 chaperonin inhibitor, a heat shock response activator, a and a histone deacetylase inhibitor, use of 11-cis-retinal or 9-cis-retinal and a compound selected from the group consisting of a proteasome inhibitor, an autophagy inhibitor, a lissosomal inhibitor, a er to golgi protein, a hsp90 chaperonin inhibitor, a heat shock response activator, a glycosidase inhibitor, and a histone deacetylase inhibitor, a method for increasing the amount of a biochemically functional conformation of a protein in a cell, composition pharmaceutical for the treatment of an ocular pcd, pharmaceutical composition for the treatment of retinitis pigmentosa, kit for the treatment of an ocular pcd, kit for the treatment retinitis pigmentosa, method for identifying a compound useful for the treatment of an individual having an ocular pcd, [P] . BRPI0615962A2 . 2011-05-31

机译：使用选自以下的化合物：蛋白酶体抑制剂，自噬抑制剂，溶酶体抑制剂，高尔基体蛋白转运抑制剂，hsp90伴侣蛋白抑制剂，热休克反应激活剂，α和组蛋白脱乙酰酶抑制剂，使用11 -顺式-视黄醛或9-顺式-视黄醛以及选自蛋白酶体抑制剂，自噬抑制剂，核糖体抑制剂，高尔基体蛋白er，hsp90伴侣蛋白抑制剂，热休克反应激活剂，糖苷酶的化合物抑制剂和组蛋白脱乙酰基酶抑制剂，一种增加细胞中蛋白质的生化功能构象量的方法，用于治疗眼pcd的组合物药物，用于治疗色素性视网膜炎的药物组合物，用于治疗视网膜色素变性的试剂盒眼用pcd，用于治疗色素性视网膜炎的试剂盒，用于鉴定可用于治疗具有眼用pcd的个体的化合物的方法，
4. Compositions and methods for the treatment of retinitis pigmentosa 18 and retinitis pigmentosa 13 [P] . 日本专利： JP2019500347A . 2019-01-10

机译：用于治疗色素性视网膜炎18和色素性视网膜炎13的组合物和方法
5. Enzymatic Treatment of retinitis pigmentosa and relevant pharmaceutical compositions for this treatment as a set [P] . 俄罗斯专利： RU2005111976A . 2005-09-20

机译：色素性视网膜炎的酶促治疗和用于该治疗的相关药物组合物