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治疗威尔逊氏病的组合物和方法

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本文提供了包含变体铜转运ATP酶2(ATP7B)核酸序列的核酸分子和载体。已经将这样的序列优化以在哺乳动物细胞、肝细胞中表达和/或从腺伴随病毒载体(AAV)表达，包括截短的和/或密码子优化的变体。还提供了包含这样的ATP7B变体核酸序列的病毒载体，及其用于治疗与ATP7B缺乏相关的病症如威尔逊氏病的方法。

著录项

公开/公告号CN113302290A

专利类型发明专利
公开/公告日2021-08-24

原文格式PDF
申请/专利权人编码治疗公司;
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申请/专利号CN201980089235.3
发明设计人卡提克·拉马穆尔蒂;斯蒂芬妮·塔利亚泰拉;安妮·坦侬豪斯;安德鲁·杨;陈思颖;张弛;斯蒂芬妮·马丁;大卫·奥伯科夫勒;维多利亚·黄;李建民;
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申请日2019-11-15
分类号C12N9/14(20060101);C12N15/86(20060101);A61K48/00(20060101);
代理机构11262 北京安信方达知识产权代理有限公司;
代理人刘晓杰;韦昌金
地址美国加利福尼亚州
入库时间 2023-06-19 12:19:35

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外文文献

1. 治疗威尔逊氏病的组合物和方法 [P] . 中国专利： CN113302290A . 2021-08-24
2. 用于治疗阿尔茨海默氏病的免疫治疗组合物 [P] . 中国专利： CN102256620B . 2016.11.16
3. "method of reducing the rate of progression of parkinson's disease in an early stage parkinson's disease patient, method of reducing the rate of progression of parkinson's disease, method of delaying the need for symptomatic antiparkinsonian therapy in a patient of early-stage parkinson's, risk-reduction method for a parkinson's disease patient requiring antiparkinsonian therapy, early-stage parkinson's disease reduction method, functional-decline method for a patient with Parkinson's disease, a patient's treatment method that displays early signs of parkinson's disease, fatigue reduction method in an early-stage parkinson's disease patient, method of reducing the rate of clinical progression, and treatment of symptoms of parkinsonian disease. parkinson in a patient with parkinson's disease, rasagiline or a pharmaceutically acceptable salt of rasagiline, pharmaceutical composition. [P] . BRPI0909894A2 . 2015-07-28

机译： “降低早期帕金森氏病患者帕金森氏病进展速度的方法，降低帕金森氏病进展速度的方法，延迟对早期帕金森氏病患者进行对症抗帕金森病治疗的方法，风险-需要抗帕金森病治疗的帕金森氏病患者的缓解方法，帕金森氏病早期缓解方法，帕金森氏病患者的功能下降方法，显示帕金森氏病早期迹象的患者治疗方法，早期缓解疲劳的方法帕金森氏病患者，降低临床进展速度的方法和帕金森氏病症状的治疗帕金森氏症，雷沙吉兰或雷沙吉兰可药用盐的患者，药物组合物。
4. New 9-alkyl-beta-carboline compounds are dopamine receptor stimulators useful to treat and/or prevent movement disorder, Alzheimer's disease, Parkinson's disease and Wilson's diseases, and as additives for accelerating cell growth [P] . 德国专利： DE102007009264A1 . 2008-08-28

机译：新的9-烷基-β-咔啉化合物是多巴胺受体刺激剂，可用于治疗和/或预防运动障碍，阿尔茨海默氏病，帕金森氏病和威尔逊氏病，并作为促进细胞生长的添加剂
5. compound, pharmaceutical composition, method of selective activation/stimulation of nicotinic receptors from to-7 in a patient in which such activation/stimulation has a therapeutic effect, method of treating a patient suffering from a psychotic disease, a neurodegenerative disease involving a dysfunction of the cholinergic system, and/or a condition of impaired memory and/or cognition, method of treatment of a patient suffering from dementia and/or another condition with memory loss, method of treatment of a patient suffering from memory impairment due to mild cognitive impairment due to aging, alzheimer's malady,schizophrenia, parkinson malady, huntington malady, pick malady, creutzfeldt-jakob malady, depression, aging, head trauma, stroke, snc hypoxia, cerebral senility, multiinfarction dementia, HIV and/or cardiovascular disease, method of treatment and/or prevention of dementia in a patient with alzheimer's disease, method of treating a patient to cut off the alcohol vein or treat [P] . BRPI0517494A . 2008-10-14

机译：化合物，药物组合物，在其中这种激活/刺激具有治疗作用的患者中选择性激活/刺激烟碱受体从to-7的方法，治疗患有精神病，涉及神经功能障碍的神经退行性疾病的患者的方法胆碱能系统和/或记忆力和/或认知障碍的状况，患有痴呆症的患者的治疗方法和/或患有记忆力丧失的另一种状况，由于轻度认知障碍而遭受记忆力障碍的患者的治疗方法由于衰老，阿尔茨海默氏病，精神分裂症，帕金森氏病，亨廷顿氏病，匹克病，creutzfeldt-jakob病，抑郁症，衰老，头部外伤，中风，snc缺氧，脑衰老，多发性梗塞性痴呆，HIV和/或心血管疾病，治疗方法治疗和/或预防老年痴呆症患者的痴呆症，治疗患者的方法以切断酒精静脉或治疗