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用于治疗黄斑营养不良的组合物和方法

摘要

本发明提供包含核酸序列的组合物,所述序列包含(a)编码卵黄状(vitelliform)黄斑营养不良‑2(VMD2)启动子的序列,和(b)编码卵黄状黄斑病蛋白(Bestrophin)‑1(BEST1)蛋白质的序列,以及这些组合物用于治疗受试者的黄斑营养不良的用途,其包括经由视网膜下或脉络膜上途径对受试者的眼部施用所述组合物。

著录项

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2023-10-27

    发明专利申请公布后的撤回 IPC(主分类):C12N15/864 专利申请号:2019800317690 申请公布日:20210629

    发明专利申请公布后的撤回

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