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靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸

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摘要

本发明提出靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸，所述的反义寡核苷酸能够结合至SMN2基因启动子区的MeCP2富集的甲基化区域来促进脊髓性肌萎缩症患者细胞中SMN2基因的整体转录水平和SMN蛋白的表达水平，可以作为SMN靶向性治疗策略中的新治疗靶点。

公开/公告号CN112779252A

专利类型发明专利
公开/公告日2021-05-11

原文格式PDF
申请/专利权人首都儿科研究所;
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申请/专利号CN202011619619.2
发明设计人瞿宇晋;宋昉;王嘉;白晋丽;
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申请日2020-12-31
分类号C12N15/113(20100101);A61K31/7088(20060101);A61P25/00(20060101);A61P21/00(20060101);
代理机构11616 北京盛凡智荣知识产权代理有限公司;
代理人梁永昌
地址 100020 北京市朝阳区雅宝路2号
入库时间 2023-06-19 10:57:17

1. 靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸 [P] . 中国专利： CN112779252A . 2021-05-11
2. 靶向SMN2启动子区甲基化位点nt-290所在区域的反义寡核苷酸 [P] . 中国专利： CN112662671A . 2021-04-16
3. Isolated polynucleotide comprising promoter region host cell comprising the same and method of expressing a target gene using the host cell [P] . 韩国专利： KR20200086591A . 2020-07-17

机译：包含启动子区域宿主细胞的分离的多核苷酸及其用途，所述启动子区域宿主细胞包含所述启动子区域宿主细胞和表达所述靶基因的方法
4. CpG Composition for predicting exacerbation of chronic kidney disease using alteration of CpG methylation in promoter region of gene and uses thereof [P] . 韩国专利： KR102036219B1 . 2019-10-24

机译： CpG组合物，其通过基因启动子区域中CpG甲基化的改变来预测慢性肾脏疾病的恶化及其用途
5. Methylation rate of serotonin transporter gene promoter region for providing information about diagnosis of major depressive disorder [P] . 韩国专利： KR101933893B1 . 2018-12-31

机译：血清素转运蛋白基因启动子区域的甲基化率，可提供有关重度抑郁症诊断的信息