乙型血友病患者来源的诱导多能干细胞的基因矫正及肝系分化方法及其应用

摘要

本发明公开一种乙型血友病患者来源的诱导多能干细胞的基因矫正及肝系分化方法，针对乙型血友病病人的基因突变位点，利用CRISPR/Cas9系统进行定点基因矫正，筛选成功获得矫正的iPS细胞定向扩增分化为肝细胞，该细胞可在体内外表达正常的具有功能的F IX因子，实现乙型血友病的个性化基因和细胞治疗，可以大大节省治疗成本，同时避免了中和性抗体，病毒感染和血友性关节炎等相关疾病的产生。