Wnt抑制剂Wnt-C59在制备治疗SCN5A突变致扩张型心肌病的药物中的应用

摘要

本发明涉及生物医药技术领域，具体是Wnt抑制剂Wnt‑C59在制备治疗SCN5A突变致扩张型心肌病的药物中的应用。本发明首次提出以SCN5A基因型检测为切入点，利用Wnt通路特异性抑制剂Wnt‑C59抑制SCN5A基因突变所致的Wnt/β‑Catenin通路异常活化，从而实现改善SCN5A基因突变的扩张型心肌病患者心脏功能预后。实验通过构建衰老联合阿霉素致扩心病模型，对心功能改变、相关信号分子的激活等指标检测Wnt‑C59对扩心病的治疗作用，为Wnt‑C59应用于临床治疗扩张型心肌病提供理论依据。本发明为SCN5A突变致扩张型心肌病提供了新的治疗方法，为该类患者带来了曙光，有很好的应用前景。