包括RDH12编码区的病毒载体和治疗视网膜营养不良的方法

摘要

提供了用于通过施用有效量的包括人RDH12的可表达编码区的腺相关病毒AAV2、血清型5(AAV 2/5)或AAV‑5治疗如莱伯氏先天性黑蒙等眼科病状的材料、方法和用途。