用于治疗Angelman综合征的方法和组合物

摘要

本发明涉及用于治疗Angelman综合征的方法和组合物，其包括向受试者施用有效量的成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）相关的核酸内切酶以及一种或多于一种引导RNA分子，所述引导RNA分子与受试者的细胞中的UBE3A‑ATS中的靶核苷酸序列具有互补性。