用于人造血干/祖细胞的离体扩增的组合物和方法

摘要

本文描述了使造血细胞(例如造血干细胞(HSC)以及造血干祖细胞(HSPC))有效地离体扩增的方法和组合物。使用小分子药物和靶向细胞中的表观遗传状态的生长因子/生长因子/细胞因子的组合，观察到细胞(包括分离自人脐带血的细胞或外周流动的干/祖细胞)扩增的显著改善。HSPC功能中涉及的多个基因不受干扰，并且在处理后使用慢病毒的基因组编辑的效率极大地提高。除了有益于基因治疗技术之外，这些新方法可在治疗上用于多种造血移植环境。