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编码用于治疗肾上腺脊髓神经病的ABCD1的核酸序列的鞘内递送

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摘要

本发明的方法涵盖编码ABCD1的核酸序列的递送，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(X‑ALD)，例如用于治疗肾上腺脊髓神经病(AMN)。

著录项

  • 公开/公告号CN108472264A

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2018-08-31

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 通用医疗公司;

    申请/专利号CN201680077741.7

  • 发明设计人 C·A·马奎尔;F·艾希勒;

    申请日2016-11-03

  • 分类号

  • 代理机构北京林达刘知识产权代理事务所(普通合伙);

  • 代理人刘新宇

  • 地址 美国马萨诸塞州

  • 入库时间 2023-06-19 06:24:22

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2018-10-26

    实质审查的生效 IPC(主分类):A61K9/50 申请日:20161103

    实质审查的生效

  • 2018-08-31

    公开

    公开

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