用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型的新化合物

摘要

本申请涉及用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型的新化合物。具体地，本发明提供用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病的新化合物，所述人类遗传性疾病如由DM1/DMPK、SCA8或JPH3基因的转录本中的CUG重复扩张引起的强直性肌营养不良1型(DM1)、脊髓小脑性共济失调8型和/或亨廷顿氏病样2型。