N－乙酰半乳糖胺－4－硫酸酯酶前体,使用所述酶治疗的方法以及生产和纯化所述酶的方法

摘要

本发明提供了高纯度的重组人N－乙酰半乳糖胺－4－硫酸酯酶前体和其生物学活性突变体、片段和类似物以及包含高纯度重组人N－乙酰半乳糖胺－4－硫酸酯酶前体的药物组合物。本发明也提供了用于治疗完全或部分由人N－乙酰半乳糖胺－4－硫酸酯酶缺陷引起的包括MPS VI在内的疾病的方法以及生产并将重组前体酶纯化为高纯度形式的方法。