治疗癌症等以细胞分裂失控为特征的疾病的基因药物及其制备方法

摘要

一种治疗癌症等以细胞分裂失控为特征的疾病的基因药物及其制备方法，包括载体与活性成分，活性成分含有编码第254位氨基酸谷氨酸的核苷酸序列缺失或者是被其它任一种氨基酸的核苷酸序列置换的突变型人α－管蛋白基因。制备方法为，在体外将野生型人α－管蛋白的基因或基因片段进行改变，即对α－管蛋白谷氨酸254进行置换或删除，获得突变型α－管蛋白基因并以可表达的形式置入载体。其作用为，在导入到疾病部位后，所表达的突变型α－管蛋白与野生型β－管蛋白结合，形成二聚体，并组装微管。突变型α－管蛋白因其原谷氨酸254的突变，启动β－管蛋白上的GTP水解的功能受影响或丧失，使β－管蛋白上的GTP的水解不能照常进行，从而使微管去组装受阻，微管动态不稳定性随即打破，有丝分裂受到干扰，达到对癌症等以细胞分裂失控为特征的疾病进行治疗的目的。